Biologiste, docteur en médecine (1955) et docteur ès sciences (1963) ; il fut directeur d’unité de recherche à l’INSERM et professeur de biochimie à l’université Paris-Sud. Il devint professeur émérite au Collège de France, membre de l’Académie de médecine, et présida l’Académie des sciences entre 2003 et 2004.
Spécialiste des hormones stéroïdes, il est mondialement connu pour la mise au point de l’anti-progestérone RU 486 (une pilule abortive). Il fonda l’Institut Baulieu en 2008, pour soutenir ses recherches contre la maladie d’Alzheimer et la dépression.
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